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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问·人物｜隋文静 韩聪：我愿俯身，为你架起一座桥******
中新社北京1月28日电 题：隋文静 韩聪：我愿俯身，为你架起一座桥
《中国新闻周刊》记者 徐鹏远
北京冬奥会之后的这一年，隋文静和韩聪暂时告别了赛场，没有参加新赛季的任何大赛。这是一段难得的轻松时光，过去十几年，决战奥运是作为运动员日复一日艰辛拼搏的动力，尤其在悉数斩获了四大洲锦标赛、大奖赛、世锦赛的冠军后，奥运金牌更是成了最大的心结。2010年，申雪和赵宏博在温哥华冬奥会登上最高领奖台后，宣布退役。从这一刻起，隋文静和韩聪就成为中国在双人滑项目上新的希望。
必然走到2022年的路
这块金牌，隋文静和韩聪等了15年。
自2007年牵手搭档开始，迅速地以惊艳之姿闪耀国际赛场：2009年，首次参加青年组大奖赛便凭借四战全胜的成绩拿下总决赛冠军；2010年，两人在世青赛也顺利摘得桂冠，并于其后两年连续卫冕，完成三连冠壮举；升入成年组后，又在首次亮相的2012年四大洲锦标赛上夺魁，同时以201.83分的成绩成为中国双人滑史上第三对跨过200分大关的组合。
然而隐患也在悄然间暗暗埋下。尽管隋文静和韩聪拥有过人天赋，却也存在着一个难以回避的天然缺陷。韩聪的个头并不高，无法与隋文静形成充分的身高差。为了完成高质量的托举高抛和空中转体技术动作，除了韩聪需要加倍训练力量，隋文静也必须做到比其他女运动员更高的抛跳高度——这意味着她的脚踝、膝盖以及脊柱要承受更大压力。因此2013年时，隋文静患上了骨骺炎。
2014年的索契冬奥会就这样擦肩而过，那是这对组合职业生涯第一次陷入灰暗之中。
但失落没有停驻太久，两人就又投入了训练，朝向平昌重新出发。启程往平昌的半个多月前，隋文静发了一条朋友圈：“这世界就是这样，当你勇敢去追梦的时候，全世界都会来帮你。”
只是命运的脚步并未沿着期待的轨迹行进。短节目排名第一，在自由滑决赛中意外地出现了两个跳跃失误，最终以0.43分的微弱劣势屈居亚军。颁奖仪式上，隋文静的眼眶里始终含着打转的泪水。
平昌冬奥会领奖台上隋文静在韩聪怀中哭泣。崔楠 摄平昌归来的很长一段时间，隋文静经常会在睡梦中哭起来。韩聪没有这样哭过，面对失利的痛苦，他唯一的处理方式就是默默忍受。回忆起那些日子，韩聪至今仍旧难以平静：“输的话，差几分都行。就差0.43分，挺不甘心的，明明距离胜利这么近，一步之遥，然后这一步就要差出四年来。”
四年，对运动员来说是一个无比漫长的过程。更何况下一个四年，韩聪将年满三十，不再是属于运动员的巅峰年华。
但别无选择。在韩聪看来，“北京冬奥会毕竟是家门口的比赛，这个路必然得走到2022年。”
于是短暂的调整与恢复之后，隋文静和韩聪又回到了赛场。不断突破着极限的边界，不仅在四大洲锦标赛和世锦赛上捍卫着自己的荣誉，还第一次拿下了大奖赛总决赛的金牌。
2022年2月19日，冬奥会双人滑冠军之战打响，这是花滑项目在这届奥运赛场的最后一场对决，也是中国代表团的最后一个夺金点。这一次，隋文静和韩聪没有再让金牌旁落，以一套近乎完美的动作，获得239.88的总分，刷新了双人滑总成绩的世界纪录。与此同时，这块终于填补了职业生涯最后空白的金牌，也让两人成为双人滑历史上史无前例的全满贯组合。
隋文静(左)、韩聪在比赛后手举五星红旗滑行。崔楠 摄成为彼此的桥
这场夺冠之战，隋文静又哭了。那天，两人的冰上舞蹈在一个彼此交缠的拥抱中结束，音乐声止息的一瞬，她顺势枕在了韩聪肩上，双目紧缩，猛烈抽泣。
这支让隋文静沉浸其中的舞蹈，讲述了她与韩聪携手成长的故事。舞蹈的配乐最初是韩聪选的，当时在编舞师劳瑞·妮可的家里听到一首名为《忧愁河上的金桥》的曲子，顿时便喜欢上了。
这的确是一首不一样的曲子。2017年，两人第一次在正式比赛中伴着它起舞，便收获了世界冠军。那之前的一年，隋文静刚刚经历了脚踝外侧副韧带重建和肌腱复位手术，右脚的软骨被全部摘除，双脚打了钢钉，在床上躺了近三个月。
当时她的脑袋里只有一个念头盘旋：以后还能不能滑冰？类似的问号也打在了韩聪心里：“如果两个人没有办法继续下去，我也不想滑了。让我重新选择(搭档)重新开始的话，太难了。”
一个人的日子里，韩聪唯一能做的就是坚持训练，然后陪着隋文静等待康复，又陪着她从站立、走路开始一点点恢复肌肉力量直至完全回归冰场。“我像桥一样，支撑她从困境当中走出来。”韩聪说。
这支舞蹈的故事没有句点，它在四年后续写出了一段几近相同又互为呼应的续章。2020年，韩聪的髋关节在承受经年伤患之后不堪重负，不得不接受手术治疗。独自训练的人换成了隋文静。不过有了之前的分别与重聚，这一次她的信心要大得多，她知道韩聪一定可以回到自己身边。
2021年的大奖赛温哥华站，隋文静和韩聪第二次在这段旋律中翩然起舞。不同于世锦赛版本，劳瑞特意在这回的音乐中加入了女声版本，同时对动作进行重新编排。由此，这支舞蹈原本单线的叙述变成了复调故事，喻示着两人互为对方的桥，起起落落，相携相持。
北京冬奥会是两人第三次表演《忧愁河上的金桥》，在一年前的基础上，又做了一些调整，将属于两个人的故事扩写成了一则献给全世界的寓言。韩聪告诉记者，这一次想通过奥运的窗口传递一份信念：“在最困难的时候，每个人的心中都需要架起一座桥梁。”隋文静也说：“我们都正在经历一个艰难的时期，希望我们的节目能给大家带来温暖，可以成为世界的桥梁。”
隋文静(左)、韩聪在北京2022年冬奥会花样滑冰双人滑自由滑比赛中。毛建军 摄值得期待的未知
即使一起经历了那么多伤痛和荣耀，如今的两个人仍旧存在着一些分歧。就像韩聪当下正陷于迷茫，觉得自己找不到一个可以再去挑战的动力和意义，隋文静却心气昂扬地认为：“人生不只有滑冰这一件事，还有很多东西值得去做。人生的长度我们不知道多长，但边界是可以无限拓展的。”
于是，隋文静忍不住对记者“吐槽”了一番：“我心疼我自己，太累了。两个人是一个整体，他的状态我一定能感觉到，如何让齿轮能够转动，其实我费了非常大的心。”不过紧接着，她便又说：“虽然很累，但最后还是很开心。”在心底里，她其实和韩聪一样，都觉得彼此能一起走到今天是幸运的。
然而再优秀的运动员终有退役的一天，如今的隋文静和韩聪也不得不开始正视这个有可能随时来临的结局。关于未来，目前还没有明确计划，与日俱增的年龄和纠缠多年的伤病让其无法确定征战下一届奥运会的可能性。不过有一点已经想好了，只要国家需要，就会坚持，如若不然，亦将坦然接受生活的一切安排。
“没有人能陪你走一辈子，人生就是这样。能陪彼此走完非常重要的一段，就非常幸运也很幸福了。”隋文静说：“未来的路上，谁能陪伴我继续往前走是一个未知，但这种未知也是值得期待的，不是吗？”同样，韩聪也说：“今后的日子，我还是脱离不开花滑，如果小隋继续想当编导的话，我们在工作上还是会有很多交集。留下了一些美好的回忆，然后再发展一些新的故事，这是很好的一种状态，对不对？”
在各自的回答中，两个人都不约而同地用一个问号作结。这是向自己发出的反问，或许也是为彼此许下的一份承诺与愿景。(完)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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